Revolusi Pengobatan Cystic Fibrosis: Welsh, González, dan Negulescu Raih Lasker Award 2024
INFOLABMED.COM - Prestasi luar biasa dalam dunia medis kembali diakui. Michael Welsh, Luis González, dan Alexandru Negulescu dianugerahi Lasker Award 2024, salah satu penghargaan biomedis paling bergengsi di dunia.
Penghargaan ini diberikan atas kontribusi transformative mereka dalam mengembangkan terapi yang mengubah hidup para penderita cystic fibrosis (CF), suatu penyakit genetik yang sebelumnya dianggap sangat mematikan.
Baca Juga: Interstitial Lung Disease (ILD): Penyebab, Gejala, dan Penanganan untuk Gangguan Paru Berserat
Cystic fibrosis disebabkan oleh mutasi pada gen Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), yang mengakibatkan produksi lendir yang sangat kental dan lengket.
Lendir ini menyumbat saluran pernapasan dan pankreas, menyebabkan infeksi paru yang kronis, kesulitan bernapas, gangguan pencernaan, dan harapan hidup yang sangat pendek.
Dari Penemuan Dasar hingga Terapi Revolusioner
Perjalanan menuju terapi ini dimulai dengan kerja keras memahami dasar molekuler penyakit.
Michael Welsh, seorang dokter dan peneliti, memelopori penelitian menggunakan model hewan untuk mempelajari bagaimana mutasi CFTR merusak fungsi saluran ion klorida di sel-sel saluran napas.
Berdasarkan fondasi ini, Luis González dan Alexandru Negulescu, yang saat itu bekerja di perusahaan bioteknologi, memimpin upaya pengobatan yang benar-benar baru.
Alih-alih hanya mengobati gejalanya, mereka bercita-cita untuk menargetkan akar penyebabnya: protein CFTR yang cacat.
Dengan pendekatan skrining obat high-throughput yang inovatif, mereka berhasil mengidentifikasi dan mengembangkan molekul kecil yang dapat memodulasi fungsi protein CFTR. Hasilnya adalah kelahiran kelas obat baru yang disebut modulator CFTR.
Kelahiran Obat yang Mengubah Hidup
Obat pertama yang disetujui dari penelitian ini adalah ivacaftor. Obat ini secara efektif merupakan "potensiator" yang membantu protein CFTR yang cacat untuk membuka saluran dan berfungsi lebih normal.
Untuk pertama kalinya dalam sejarah, sebuah terapi langsung menargetkan defek mendasar pada cystic fibrosis, bukan hanya konsekuensinya.
Kemajuan ini tidak hanya memperbaiki fungsi paru-paru secara dramatis pada pasien dengan mutasi tertentu, tetapi juga membuka jalan bagi pengembangan obat kombinasi (seperti ivacaftor/lumacaftor) yang dapat menjangkau lebih banyak pasien CF dengan berbagai jenis mutasi.
Penghargaan Lasker ini mengakui perpaduan sempurna antara penelitian dasar yang visioner (oleh Welsh) dan pengembangan obat yang gigih dan inovatif (oleh González dan Negulescu).
Baca Juga: Dasar Genetik Penyakit Turunan: Pemahaman Mendalam
Kolaborasi antara akademisi dan industri ini telah mengubah cystic fibrosis dari penyakit yang pasti fatal menjadi kondisi kronis yang dapat dikelola, memberikan harapan dan kualitas hidup yang jauh lebih baik bagi ribuan pasien di seluruh dunia.
Kisah sukses ini menjadi cetak biru untuk mengembangkan terapi yang ditargetkan untuk penyakit genetik lainnya.
Follow Media Sosial Infolabmed.com melalui Telegram, Facebook, Twitter/X. Berikan DONASI terbaikmu untuk perkembangan website infolabmed.com melalui Donasi via DANA.
Post a Comment